Rokotesektori: uutta edistystä ja markkinoiden laajentumista
Rokotealalla Novavaxin LP.8.1-formuloitu COVID-19-rokote Nuvaxovid on saanut viranomaishyväksynnän Japanissa. Se on tarkoitettu perusimmunisaatioon (ensimmäinen ja toinen annos) 6-vuotiaille ja sitä vanhemmille henkilöille sekä tehosteannoksiksi 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille. Takedan kanssa tehdyn vuoden 2020 lisenssisopimuksen mukaisesti tämä hyväksyntä on käynnistänyt julkistamattoman virstanpylväsmaksun Takedalta Novavaxille, kun taas Takeda vastaa rokotteen valmistuksesta ja kaupallistamisesta Japanissa.
Modernan päivitetty Spikevax COVID-19 -rokote on myös edistynyt: Kanada hyväksyi sen version, joka on kohdistettu tällä hetkellä yleiseen SARS-CoV-2 LP.8.1 -muunnelmaan. Tämä rokote on valmistettu Modernan aktiivisten farmaseuttisten aineiden (API) laitoksessa Quebecissä, ja sen täyttää ja viimeistelee Novocol Pharma Ontariossa. Tämä rokote sopii 6 kuukauden ikäisille ja sitä vanhemmille henkilöille. Lisäksi päivitetty rokote sai hyväksynnän Euroopassa neljä viikkoa ennen, ja toukokuussa Yhdysvaltain FDA hyväksyi sen seuraavan sukupolven COVID-19-rokotteen, mNEXSPIKE, 65-vuotiaille ja sitä vanhemmille aikuisille sekä 12–64-vuotiaille henkilöille, joilla on vakavia COVID-19-riskitekijöitä.
Valnevan chikungunya-rokote Ixchiq on saanut Kanadassa laajemman käyttöluvan, joka on laajennettu koskemaan 12 vuotta täyttäneitä henkilöitä. Äskettäin lisätyt vasta-aineiden pysyvyyttä koskevat tiedot osoittavat, että 97 % potilaista ylläpitää immuunivastetta 24 kuukauden ajan, ja nuorilla yksittäinen rokoteannos saa aikaan korkean ja kestävän immuunivasteen 99,1 %:lla vastaanottajista 6 kuukauden kohdalla. Euroopan lääkevirasto (EMA) oli kuitenkin aiemmin asettanut väliaikaisen rajoituksen Ixchiqin käytölle 65-vuotiailla ja sitä vanhemmilla henkilöillä tässä populaatiossa raportoitujen vakavien haittatapahtumien vuoksi. Vaikka rajoitus on nyt purettu, EMA suosittelee sen käyttöä vain silloin, kun tartuntariski on merkittävä ja hyödyt ja riskit punnittu.
Syövän hoito: useiden lääkkeiden hyväksynnät ja käyttöaiheiden laajennukset
Syövänhoitoalalla on nähty sarja myönteistä kehitystä. AstraZeneca ja Daiichi Sankyo's Datroway saivat hyväksynnän Kiinassa sellaisten aikuispotilaiden hoitoon, joilla on leikkauskelvoton tai metastaattinen HR-positiivinen, HER2-negatiivinen rintasyöpä ja jotka ovat aiemmin saaneet endokriinistä hoitoa ja vähintään yhtä pitkälle kehitettyä kemoterapiaa. Tämä hyväksyntä perustuu vaiheen III TROPION-Breast01-tutkimuksen tietoihin, jotka osoittivat, että Datroway vähensi taudin etenemisen tai kuoleman riskiä 37 % verrattuna tutkijan valitsemaan kemoterapiaan.
Astellas' Padcev yhdessä Merck & Co:n Keytrudan kanssa on saanut tukea Ison-Britannian National Institute for Health and Care Excellence -instituutilta (NICE) käytettäväksi potilailla, joilla on ei-leikkauskykyinen tai metastaattinen uroteelisyöpä ja jotka ovat oikeutettuja platinaa{1}}sisäiseen kemoterapiaan. Tästä yhdistelmästä on tullut uusi ensimmäisen-linjan hoitovaihtoehto aikuispotilaille, joilla on pitkälle edennyt virtsarakon syöpä. kliiniset tutkimukset osoittivat, että se pidensi merkittävästi etenemisvapaata -eloonjäämistä ja kokonaiseloonjäämistä verrattuna tavalliseen kemoterapiaan, ja se on ollut saatavilla Yhdistyneen kuningaskunnan kansallisen terveyspalvelun (NHS) kautta 21. elokuuta lähtien.
BeOne Medicinesin (Bristol Myers Squibbin) PD-1-estäjä, Tevimbra, on saanut lisää tunnustusta eurooppalaisilta sääntelyviranomaisilta: Euroopan komissio hyväksyi sen käytön yhdessä platinaa-sisältävän kemoterapian kanssa neoadjuvanttina (preoperatiivisena) aikuispotilaille, joilla on resekoitavissa oleva ei--solusyöpä, korkea riski NS-syöpään ja NS-syöpään. adjuvanttimonoterapialla Tevimbralla leikkauksen jälkeen. Tämä on Tevimbran viides keuhkosyövän indikaatio EU:ssa; aiemmin, heinäkuussa, EU hyväksyi myös sen käytön yhdessä gemsitabiinin ja sisplatiinin kanssa ensisijaisena hoitona aikuispotilaille, joilla on metastaattinen tai uusiutuva nenänielun karsinooma (NPC).
Muut terapeuttiset alueet: Hyväksyntädynamiikka ja etiketin säädöt
Alzheimerin taudin hoidon alalla, Eisain ja Biogen's Leqembin ihonalaisen formulaation hyväksymisen jälkeen ylläpitohoitoon, yhtiöt ovat käynnistäneet jatkuvan hakemuksen FDA:lle hakeakseen hyväksyntää Leqembi Iqlikille, autoinjektorille viikoittaiseen alkuannostukseen. Tämä autoinjektori toimii vaihtoehtona kahdesti viikossa annettavalle 10 mg/kg suonensisäiselle antamiselle; ihonalainen formulaatio ylläpitovaihetta varten on kerta-annos esitäytetty autoinjektori, joka sisältää 360 mg ja jonka antoaika on noin 15 sekuntia. Sen odotetaan antavan potilaille ja omaishoitajille mahdollisuuden antaa hoitoa kotona alkuvaiheesta ylläpitovaiheeseen asti.
Sillä välin FDA on päivittänyt Leqembin reseptitiedot ja suosittelee, että potilaille tehdään MRI-skannaus ennen kolmatta infuusiota amyloidiin liittyvien{0}}kuvauspoikkeavuuksien ja turvotuksen tunnistamiseksi (ARIA-E) - versio edellisestä suosituksesta ennen viidettä, seitsemättä ja neljättätoista infuusiota. Tämä oikaisu johtuu kuuden varhaisen hoidon aikana raportoidun kuoleman analyysistä.
Harvinaisten sairauksien alueella SpringWorks Therapeuticsin Ogsiveo on hyväksytty Euroopassa, ja siitä on tullut maailman ensimmäinen lääke desmoplastisten kasvainten hoitoon. Se on tarkoitettu aikuispotilaille, joilla on eteneviä desmoplastisia kasvaimia, jotka vaativat systeemistä hoitoa. Vaiheen III DeFi-tutkimuksen tiedot osoittivat, että Ogsiveo vähensi taudin etenemisen riskiä 71 % lumelääkkeeseen verrattuna ja osoitti myös paremman päätepisteiden, kuten objektiivisen vasteen ja potilaan raportoimien tulosten, suhteen. Lääke oli saanut hyväksynnän Yhdysvalloissa jo vuonna 2023.
Shilpa Medicaren norursodeoksikoolihappo (NorUDCA) -tabletit ovat saaneet maailman ensimmäisen hyväksynnän alkoholittoman rasvamaksataudin (NAFLD) hoitoon Intiassa. Kaksinkertaisen anti--tulehduksen ja sappihapon säätelymekanisminsa ansiosta NorUDCA estää NAFLD:n etenemisen kirroosiksi, maksan vajaatoiminnaksi ja alkoholittomaksi steatohepatiittiksi (NASH). NAFLD vaikuttaa maailmanlaajuisesti noin 1,2 miljardiin ihmiseen, joista Intiassa on noin 188 miljoonaa potilasta.
Sääntelyn mukautukset ja haasteet: hyväksynnän viivästykset ja turvatoimenpiteet
Joidenkin lääkkeiden hyväksyminen viivästyy. FDA on pyytänyt lisätietoja Agios' Pyrukyndistä, joka on tarkistettavana talassemian hoidossa -, mukaan lukien riskinarviointi- ja lieventämisstrategian (REMS) toimittaminen maksasoluvaurion riskin vähentämiseksi. Tämä on merkittävä muutos, jonka vuoksi FDA jatkaa päätöksen päivämäärää 7. syyskuuta 7. joulukuuta. Pyrukynd on tarkoitettu aikuisten potilaiden hoitoon, joilla on ei--verensiirrosta-riippuvainen (NTD) ja verensiirrosta -riippuvainen (TD) - tai -talassemia.
Chugai Pharmaceutical (Rochen tytäryhtiö) on ottanut käyttöön uusia turvatoimenpiteitä Duchennen lihasdystrofian geeniterapiaan Elevidysissä Japanissa lisäämällä akuutin maksan vajaatoiminnan vakavana haittavaikutuksena lääkkeen etikettiin. Potilaiden on testattava maksan toimintahäiriöitä ja maksan vajaatoimintaa ennen ja jälkeen annostelun. Tämä on seurausta kahden ambulatorisen potilaan kuolemasta Yhdysvalloissa hoidon jälkeen.
Lisäksi FDA on mukauttanut tiettyjen lääkkeiden pakkausmerkintöjä koskevia turvallisuusvalvontavaatimuksia. Esimerkiksi Travere Therapeuticsin IgA-nefropatialääkkeen Filsparin REMS-merkintä on päivitetty: maksan toiminnan seurantatiheys on muutettu kuukausittain kolmen kuukauden välein hoidon aloittamisen jälkeen ja aiempi embryofetaalitoksisuuden (EFT) seurantavaatimus on poistettu.
